Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), réuni du 17 au 19 janvier 2017 à Londres, a rendu, au cours de cette session, 19 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Les maladies rares concernées sont :
- Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique),
- Le syndrome de Dravet (oligonucléotide antisense),
- Le syndrome du X fragile (association d’alpha-tocophérol et d’acide ascorbique),
- La dyskinésie ciliaire primitive (médicament chimique),
- Le syndrome de Lennox-Gastaut (fenfluramine hydrochloride),
- Le cancer de l’estomac (médicament chimique),
- Le syndrome de la bronchiolite oblitérante (protéine recombinante),
- La mucoviscidose (association de tezacaftor et d’ivacaftor),
- La dystrophie musculaire des ceintures (protéine),
- Le myélome multiple (thérapie génique),
- L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique),
- Le cancer du pancréas (anticorps monoclonal),
- Le syndrome myélodysplasique (anticorps monoclonal),
- Le neuroblastome (anticorps monoclonal radiomarqué),
- La maladie de Von Hippel-Lindau (propranolol hydrochloride),
- L’achondroplasie (FGFR3 recombinant),
- La sclérose latérale amyotrophique (acide tauroursodeoxycholique),
- La télangiectasie hémorragique héréditaire (thalidomide),
- La maladie d’Erdheim Chester (vemurafénib).
Source : ANSM