L'Orkambi, le nouveau traitement de la mucoviscidose
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01 déc 2015
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Par : pharmapresse
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Une autorisation temporaire a été délivrée, le mois dernier, par l'Agence nationale de sécurité du médicament pour l'Orkambi.
La mucoviscidose, maladie génétique qui conduit à un décès prématuré (à 29 ans en moyenne) et à une baisse de la qualité de vie dès l'enfance. Si des traitements symptomatiques ont permis un important gain de vie pour les malades, la très grande majorité n'a aucun moyen de s'attaquer aux mécanismes mêmes de la maladie évolutive.
L'Orkambi est une combinaison de deux molécules le lumacaftor (VX809) correctrice des défauts de la protéine CFTR et l’ivacaftor (VX770), le principe actif du KalydecoTM (déjà commercialisé depuis 2012) sous forme d’une tablette (voie orale) dosée à 200mg/125mg.
Cette combinaison s’adresse aux patients de 12 ans et plus porteurs de deux mutations DF508 dans le gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la mucoviscidose.
Ce nouveau médicament empêche la dégradation d'une protéine, la CFTR, produite par le gène défectueux.
En juillet dernier, aux États-Unis, l’agence américaine du médicament (FDA) avait autorisé la commercialisation de cette combinaison produite par le laboratoire Vertex.
Selon des spécialistes, le coût du traitement va être cher, il est estimé à environ 233 000 euros par an.
